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株式会社モダリス
カブシキガイシャモダリス上場医薬品4883EDINET: E35518Modalis Therapeutics Corporation
決算期: 12月期
業種: 医薬品
売上高 (FY25)
—億円
—営業利益 (FY25)
-22.1億円
65.32%経常利益 (FY25)
-21.5億円
64.93%純利益 (FY25)
-21.5億円
63.35%総資産
29.6億円
19.72%自己資本比率
94.2%
—ROE
0.0%
0.00%01
企業サマリ
Overview · 事業概要
株式会社モダリスは、「切らないCRISPR技術」であるCRISPR-GNDM®を核心技術として、希少遺伝子疾患向け治療薬の研究開発を行う東証上場のバイオベンチャーである。現時点で製品売上は一切なく、FY2025の営業損失は約22億円（前期比約65%拡大）、純損失も約22億円と損失が加速している。主要パイプラインは先天性筋ジストロフィー1A型（LAMA2-CMD）を対象とするMDL-101で、疾患モデルマウスでの生存延長効果が確認されているが、当初2026年中頃としていたIND申請時期を見直し中である。デュシェンヌ型筋ジストロフィー向けMDL-201および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー向けMDL-103でも動物モデルでの有効性データを取得し、複数パイプラインの臨床移行準備を進めている。財務面では期末現金残高が約28億円まで減少しており、新株予約権行使による約14億円の調達で補填している状況で、追加の資金調達が事業継続の最重要課題となっている。米国・日本双方の政策・規制環境の変動や競合技術の急速な進歩がリスク要因として顕在化しており、投資家にとってはハイリスク・ハイリターン型のステージ企業である。
Business Model · ビジネスモデル
- 1収益源: 現時点で事業収益はゼロであり、将来の技術ライセンス・共同研究契約・治療薬販売が収益化の柱となる計画である。
- 2顧客: 希少遺伝子疾患患者および共同研究パートナーとなる国内外の大手製薬企業を主なターゲットとしている。
- 3価値提案: 遺伝子を切断しないエピゲノム編集（CRISPR-GNDM®）により、既存モダリティでは治療困難な疾患に新たな治療選択肢を提供する。
- 4コスト構造: 研究開発費が支出の大半を占め、ボストン拠点の研究員人件費・CRO委託費・ベクター製造費が主要コストである。
Risks · リスク要因
- 1資金枯渇リスク: 期末現金約28億円に対し年間キャッシュバーン約21億円で、追加調達なければ約1.3年分しか手元資金が残らない深刻な財務リスクがある。
- 2開発遅延・臨床失敗リスク: MDL-101のIND申請が当初目標から後ずれしており、臨床試験での有効性・安全性不達の場合はパイプライン価値が大幅毀損する。
- 3競合技術台頭リスク: Chroma Medicine・Tune Therapeuticsなど同様のエピゲノム編集企業が複数台頭しており、技術的優位性が急速に失われる可能性がある。
- 4規制・政策変動リスク: 米国RPD PRVバウチャー制度の失効・復活に見られるように、政治的判断で政策が頻繁に変動し開発計画への不確実性が高まっている。
Strengths · 強み
- 1独自技術の優位性: DNAを切断しないエピゲノム編集は免疫原性や変異リスクが低く、長鎖タンパク欠損疾患への適用でCas9切断型に比べ差別化が図れる。
- 2複数パイプラインの同時進展: MDL-101・MDL-201・MDL-103の3プログラムが動物モデルで有効性を確認済みであり、技術プラットフォームの汎用性を実証している。
- 3ボストン拠点による人材アクセス: 米国マサチューセッツ州ウォルサムに現地法人を置き、グローバル水準の博士研究者を確保できる地理的優位性を有する。
- 4外部資金・助成金の活用: MDL-103ではXPrize財団・Solve FSHD財団から助成を獲得しており、自社資金を節約しながら開発検証を進められる体制を持つ。
Strategy · 戦略・今後の展望
- 1MDL-101のIND申請完遂: 先天性筋ジストロフィー1A型向け治療薬のIND enabling試験を追加精緻化し、臨床移行の確実性を高めて早期に治験申請を実現する方針である。
- 2パイプライン拡充と自社開発比率向上: JCRファーマ社等との共同研究を活用し新規要素技術にアクセスしながら、自社パイプラインの比率を高めて企業価値を最大化する。
- 3多様な資金調達手段の確保: 株式市場からの新株発行・新株予約権行使に加え、提携契約によるマイルストーン収入・補助金・銀行融資などで資金調達を多様化する。
- 4開発国の最適選択と規制対応: 日本の臨床試験環境の制約を踏まえ、米国・欧州を含む複数候補地から最速・最適な開発国を選択し、グローバルな薬事申請戦略を構築する。
Recent Highlights · 直近の動向
FY2025営業損失が約22億円と前期の約13億円から約65%拡大し、円安進行や研究費増加が費用を押し上げた。
MDL-101のIND申請目標時期を当初の2026年中頃から見直すと発表したが、現時点で新たな安全性懸念は確認されていないとしている。
MDL-201でミニジストロフィン比較試験においてユートロフィン選択的上昇という新規アプローチによる良好な改善効果が確認され、専門家から新規性が高いとの評価を得た。
新株予約権行使により約14億円を調達したが、期末現金残高は前期比約7.6億円減の約28億円にとどまり、継続的な追加調達が急務となっている。
02
業績推移
業績データは準備中です。
03
財務諸表
財務データは準備中です。
04
セグメント
セグメント情報は準備中です。
05
地域別売上
地域別売上データは準備中です。
06
従業員
従業員データ
連結
—人
単体
3人
平均年齢
37.0歳
平均勤続
1.4年
単体 平均年収
614万円
連結従業員数 推移
FY21
—
FY22
—
FY23
—
FY24
—
FY25
—
08
配当・株主還元
配当データは準備中です。
09
IR資料
IR資料は準備中です。
10
競合比較
競合比較は準備中です。
11
ニュース
関連ニュースは準備中です。